2022年7月19日讀畢需時 4 分鐘

美国权威机构 - 美国食品药品监督管理局

来源：亦维

美国食品药品监督管理局（fda）介绍

美国食品药品监督管理局，全名U.S. Food and Drug Administration，缩写FDA，炒美股生物医疗股是必然要了解它的。 FDA直属美国健康及人类服务部管辖的联邦政府机构，其主要职能为负责对美国国内生产及进口的食品、膳食补充剂、药品、疫苗、生物医药制剂、血液制剂、医学设备、放射性设备、兽药和化妆品进行监督管理。简单说：在美国，所有的新药、新医疗设备、治疗方法等要进行临床试验、上市销售都要经过FDA的批准才行。对美股生物医疗股而言，一个药物的批准或推迟，都可能直接让股价一天翻倍或腰斩。

美国新药上市过程

第一步：临床前试验阶段 - Pre-Clinical 临床前试验一般是在动物身上进行，比如：小白鼠、猪、猴子等，一般耗时3-5年，或者更长。第二步：研究性新药申请 - FIle IND 如果临床前阶段在动物身上的试验取得了较好的结果，可以File IND，也就是提出研究性新药申请（Investigational New Drug）。IND申请审批的最快时间是一个月，当然，这是在不需要重复提交或补充材料的情况下。第三步：I期（1期）临床试验 - Phase I IND获得通过后，将进入I期临床试验阶段，允许小范围的人群试验，一般20-80人不等，参与试验的人由申请公司自行招募，耗时1年左右；第四步：II期（2期）临床试验 - Phase II 如果I期试验结果比较好，可直接进入II期临床，测试人数进一步扩大，一般100-300人不等，耗时1-2年。第五步：特殊评估协议 - SPA 临床II期阶段结束后，要进行一个特殊评估协议 - SPA（Special Protocol Assessment），这是FDA的一个声明，用来明确III期临床的设计、试验结束时间点、以及其他因素。第六步：III期（3期）临床试验 - Phase III III期临床通常试验范围会进一步扩大，招募试验人数要达到1000-3000人，通常耗时1-4年，一个比较好的III期结果，会增大FDA批准的可能性。第七步：新药申请 - File NDA 如果试验结果比较满意，公司要向FDA递交新药申请NDA（New Drug Application）或生物制品许可申请BLA（biologics License application）。向FDA递交NDA，即申请新药在美国进行商业化销售。NDA通常几百到几千页，FDA会在60日内答复是否要review，或同意，或拒绝；第八步：FDA审批 - FDA Review 如果FDA同意review，即会开始药物审批过程，此时，FDA会给一个PDUFA日期，指FDA对新药申请（NDA/BLA）的目标批准日期，这步一般耗时1-2年，当然了，可以交钱来提高优先级，缩短审批时间到6-12个月。审批的内容包括药物的安全性、作用等，如果审批通过的话，新药就可以在美国上市出售了，也就是从idea出来到product出来，最快也要6.5年也就是6年半的时间。以上的时间估算，都是在极其理想的状况下估算的。新药开发具有十分的不确定性，尽管FDA有诸多的促进新药开发的政策，如加速通道、快速审评、优先审评、突破性治疗等，但也常有一个新药"双十规则"的说法，即"十年时间，十亿($)花费"。这也是为什么很多概念很新颖的临床前阶段的公司实际市值并不高的原因：

周期长
中间的不确定性太多。

处方药申报者付费法案（PDUFA）

处方药使用者付费法案，也就是The Prescription Drug User Fee Act，简称为PDUFA，被业界称之为“美国现代新药审评的基石” 1992年之前，由于FDA缓慢的药品审批状态，使药品上市晚于其他国家和地区，美国患者对此极为不满，认为FDA将美国消费者置于不利地位，这一现象，被制药行业称为"药品上市迟滞"。过长的审评时间，不仅耽误患者使用这些药品治疗，还影响药品生产商收回研发成本。FDA在当时估计，审评完成每迟滞1个月，带给生产商的平均损失达1千万美元。但在1992年，FDA药品审评人员配置严重不足，这就自然客观的存在审评流程不可预测、审评速度慢等弊端。于是PDUFA法案诞生，简单的说，就是FDA向制药公司收取费用，这些经费可以解决FDA的部分开销（比如招募更多审批人员），从而加快药物上市申请的审批。对于投资者来说，其实关注的应该PDUFA日期，因为这个日期，也就是对一个药物的审批日期，会直接影响股价。要注意的是，FDA给出的PDUFA日期通常是一个最晚日期，也就是一个药物可以提前被批准，甚至提前批准好几个月，这种情况并不罕见。延期倒是比较罕见。